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Pioneros en edición de genes se unen a búsqueda de medicamentos

James Paton

(Bloomberg) -- Pioneros en el campo de la tecnología de edición de genes colaborarán con uno de los fabricantes de medicamentos más grandes del mundo para acelerar la búsqueda de nuevos medicamentos, utilizando la prometedora herramienta conocida como Crispr.

Científicos de la Universidad de California liderados por la coinventora de Crispr Jennifer Doudna se unirán a GlaxoSmithKline Plc en una asociación de cinco años enfocada en el cáncer, el sistema inmunológico y la neurociencia. La compañía farmacéutica del Reino Unido dijo el jueves que aportará hasta US$67 millones para establecer un nuevo laboratorio en San Francisco que reunirá a investigadores de las grandes compañías farmacéuticas y la academia bajo un mismo techo.

Anunciado como un enfoque revolucionario para combatir enfermedades causadas por genes defectuosos, Crispr permite a los científicos cortar secciones de ADN y reemplazarlas con nuevas instrucciones genéticas. El proyecto es un signo de la estrategia renovada de Glaxo y del creciente enfoque en tecnologías de vanguardia de Hal Barron, un exejecutivo de la firma de biotecnología Genentech que ahora dirige los esfuerzos de investigación.

El objetivo es utilizar Crispr para encontrar nuevos objetivos para posibles medicamentos "a un ritmo que antes se creía imposible", dijo Barron a periodistas en una conferencia telefónica. La herramienta es "probablemente una de las tecnologías más importantes de nuestro tiempo".

El jefe de I+D de Glaxo ha comenzado a reformular la búsqueda de medicamentos en áreas como el cáncer. El año pasado, la farmacéutica británica adquirió una participación de US$300 millones en 23andMe Inc. y firmó un pacto de cuatro años con la compañía para obtener datos genéticos, con el fin de encontrar nuevos objetivos de medicamentos y seleccionar mejor a los pacientes para los estudios.

Ahora Barron, quien completó su entrenamiento como médico en la Universidad de California en San Francisco, se unirá a Doudna y Jonathan Weissman, líder en tecnología de pruebas de Crispr en la universidad.

En 2012, Doudna y el investigador francés Emmanuelle Charpentier publicaron los primeros hallazgos que muestran que Crispr, al interactuar con la proteína Cas9, podría editar los genes de una célula bacteriana. Doudna, profesora de química y biología molecular y celular en la Universidad de California, Berkeley, trasladó parte de sus actividades de investigación el año pasado a un instituto de investigación independiente afiliado a la Universidad de California en San Francisco.

El Laboratorio de Investigación Genómica planea buscar nuevos candidatos y tecnologías de medicamentos, mientras que el grupo de inteligencia artificial y aprendizaje automático de Glaxo tendrá un rol en el análisis de los datos. Cualquier avance del proyecto estará disponible para ser utilizado por otros laboratorios, pero Glaxo tendrá la primera opción sobre posibles nuevos objetivos para tratar de convertirlos en medicamentos, explica Barron.

Los avances en el uso de la tecnología se están observando de cerca a nivel mundial. El año pasado, un investigador chino dejó atónitos a los científicos después de afirmar haber creado los primeros bebés modificados genéticamente del mundo, lo que llevó a investigadores y expertos en ética a pedir una prohibición parcial.

En lugar de intervenciones tan drásticas, el nuevo programa está dirigido a "una ciencia de descubrimiento realmente fundamental", dijo Doudna en la llamada. "No creo que haya ninguna intención en este momento de editar embriones humanos".

Las preocupaciones potenciales de seguridad y la posibilidad de obstáculos clínicos y regulatorios onerosos han alejado a tales terapias por años de la aprobación en EE.UU. Sin embargo, el campo está alcanzando nuevos hitos. Médicos de la Universidad de Pennsylvania aplicaron un medicamento basado en Crispr a dos pacientes de con cáncer a principios de este año, en un ensayo inicial en humanos. La suiza Crispr Therapeutics AG y su socia Vertex Pharmaceuticals Inc., con sede en Boston, administraron su primera dosis a un paciente en febrero.

Nota Original:Gene-Editing Pioneers to Join With Glaxo in Hunt for Novel Drugs

Reportero en la nota original: James Paton en London, jpaton4@bloomberg.net

Editores responsables de la nota original: Eric Pfanner, epfanner1@bloomberg.net, John Lauerman

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