Oryzon sigue apostando por el I+D con inversiones de hasta 7,8 millones

Según los resultados presentados en el día de hoy por Oryzon Genomics, el resultado neto al cierre del primer semestre de 2022 se sitúa -1,3 millones de euros frente al primer semestre del ejercicio precedente de -1,0 millones de euros.

A 30 de junio de 2022, Oryzon mantiene una posición financiera con recursos disponibles por importe de 22,7 millones de euros, que le permite continuar con el desarrollo de sus actividades de I+D y el desarrollo de sus estudios clínicos.

Oryzon ha intensificado sus Inversiones en I+D en el primer semestre de 2022 hasta alcanzar una cifra de 7,8 millones de euros, lo que supone una variación de un +28% respecto al mismo periodo del ejercicio precedente. Las inversiones en I+D de 7,8 millones corresponden a 7,2 millones a actividades de desarrollo y a 0,6 millones a actividades de investigación.

Asimismo, el balance a 30 de junio de 2022 presenta un patrimonio neto de 70,1 millones.

Desarrollo clínico

Iadademstat en oncología

El ensayo de Fase II ALICE, que investiga iadademstat en combinación con azacitidina en leucemia mieloide aguda (LMA), ha completado el reclutamiento, con un total de 36 pacientes. Los resultados preliminares correspondientes a los 42 meses del estudio fueron presentados en el congreso EHA-2022 en junio, mostrando señales robustas de eficacia clínica, con ORR del 81%, de los cuales el 64% eran CR/CRi, así como un un buen perfil de seguridad de la combinación de iadademstat y azacitidina. Las respuestas fueron rápidas, con un 91% de pacientes en respuesta al final del ciclo 2, y duraderas, con el 64% de CR/CRi con duraciones de más de 6 meses.. Tres pacientes permanecieron en el estudio durante más de 1 año, 2 pacientes durante más de 2 años, y 1 paciente durante más de 3 años. La compañía tiene previsto presentar datos finales preliminares de ALICE en ASH-2022.

Oryzon está completando los preparativos para iniciar FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib en pacientes con LMA recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). El IND de este estudio fue aprobado por la FDA en marzo. FRIDA es un estudio abierto y multicéntrico de iadademstat más gilteritinib para el tratamiento de pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3. Los objetivos primarios son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento, medida como la tasa de remisión completa y remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh), la duración de las respuestas (DoR) y la evaluación de la enfermedad residual medible. El estudio incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente y, si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada. Para complementar los costes de ejecución de este estudio, la empresa ha conseguido recientemente una subvención pública no retornable de la UE de 1,87 millones de euros, habiendo recibido también el Sello de Excelencia, una etiqueta de calidad concedida por la Comisión Europea.

La FDA concedió en junio la designación de medicamento huérfano a iadademstat para el tratamiento del cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP).

Han continuado los preparativos para los nuevos ensayos en combinación en tumores sólidos. En CPCP, la compañía está preparando el ensayo STELLAR. STELLAR es un ensayo de Fase Ib/II aleatorizado y multicéntrico de iadademstat con un inhibidor de punto de control inmunitario en pacientes con CPCP metastásico en primera línea. La compañía cree que STELLAR podría potencialmente apoyar una solicitud de aprobación de comercialización acelerada. Además, la compañía está preparando un ensayo de Fase Ib/II colaborativo de iadademstat en combinación con agentes sinérgicos en CPCP R/R a platino y en tumores neuroendocrinos (NET) de alto grado extrapulmonares que se espera iniciar en el segundo semestre de 2022. Ambos ensayos se llevarán a cabo en EE.UU.

Vafidemstat en grandes trastornos multifactoriales del SNC

El ensayo clínico de Fase IIb PORTICO con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) ha continuado reclutando pacientes de forma activa en Europa y EE.UU. PORTICO es un estudio de Fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: la reducción de la agresividad/agitación y la mejora global de la enfermedad. El estudio incluirá 156 pacientes, con 78 pacientes en cada brazo, y cuenta con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de una variabilidad excesiva en torno a las variables de evaluación o una tasa de placebo inesperadamente alta. El ensayo se llevará a cabo en 15-20 centros en Europa y Estados Unidos.

El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio de Fase IIb evaluará la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y la cognición en pacientes con esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación y se lleva a cabo en diversos hospitales españoles.

Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC

La compañía está finalizando la preparación de un nuevo ensayo de medicina de precisión en pacientes con síndrome de Kabuki (SK). Este ensayo de Fase I/II, denominado HOPE, será un ensayo multicéntrico, multibrazo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para explorar la seguridad y la eficacia de vafidemstat en la mejora de varias deficiencias descritas en pacientes con SK. El ensayo prevé reclutar a 50-60 pacientes y se realizará en niños mayores de 12 años y en adultos jóvenes. La compañía espera iniciar HOPE en la segunda mitad de 2022 en varios hospitales y centros de EE.UU y, posiblemente, en Europa. La compañía está dialogando con las agencias reguladoras para refinar el diseño final de este ensayo. También iniciamos en mayo una colaboración preclínica sobre SK con investigadores del Instituto Kennedy Krieger y la Universidad Johns Hopkins de EE.UU. para evaluar los efectos moleculares de la inhibición de LSD1 con vafidemstat en muestras de pacientes con SK.

Nuestros programas en medicina de precisión en enfermedad psiquiátrica continúan avanzando. Tenemos colaboraciones en autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai de Nueva York y con el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Hospital Universitario La Paz de Madrid, y en esquizofrenia con investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York. Los resultados de los estudios piloto en marcha de caracterización de pacientes con mutaciones especificas, que servirán para informar posteriores estudios clínicos de psiquiatría de precisión con vafidemstat, se esperan que concluyan en 2022.